– Decisão amplia acesso ao tratamento para um dos tipos da doença, que é rara, grave e progressiva.
A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia com foco em neurociência, informa que a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) publicou a portaria SCTIE/MS Nº26[1] que determina a disponibilização do nusinersena no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo II – com diagnóstico até os 18 meses de idade e conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde. A decisão, oficializada no Diário Oficial da União (DOU), vem após a reunião extraordinária da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), realizada em 12 de maio, na qual houve recomendação final favorável para AME tipo II.
“A ampliação do acesso ao tratamento para AME tipo II é, sem dúvida, um avanço importante para a comunidade de pacientes de atrofia muscular espinhal no Brasil. A incorporação do nusinersena no SUS quebrou paradigmas, por exemplo: pela primeira vez desde a criação da Conitec, a pasta realizou uma audiência pública para ouvir sociedade civil, é um processo histórico”, afirma Tatiana Rivas Marante, gerente geral da Biogen Brasil.
Apesar da recomendação positiva para AME tipo II, a portaria também torna pública a decisão da SCTIE de não incorporar o tratamento no âmbito do SUS para AME tipo III[1]. “Respeitamos o processo de avaliação de tecnologia em saúde do Ministério da Saúde, mas reforçamos nosso compromisso com todos os pacientes, independente do subtipo da doença. O nosso objetivo, que é o acesso amplo para todos os pacientes elegíveis, permanece. O nusinersena é aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para AME 5q sem distinção de subtipos, peso, idade ou condição clínica”, conclui a executiva.
O prazo máximo para dispensação do nusinersena para AME tipo II ao SUS é de 180 dias[2]. Nesse ínterim, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para atrofia muscular espinhal 5q[3] – documento que estabelece critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde, definições sobre o tratamento, as posologias recomendadas, os mecanismos de controle clínico e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos, a serem seguidos pelos gestores do SUS – que atualmente só contempla AME tipo I, também deverá ser atualizado.
A AME é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos[4], sendo a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade[5]. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.
Mais de 11 mil pacientes já fazem uso da terapia no mundo, 57 países garantem algum tipo de acesso ao medicamento. Dentre esses, 40 já trabalham com processos formais de acesso dentro de seus territórios. No Brasil, o tratamento foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para AME 5q sem distinção de subtipos, peso, idade ou condição clínica[6].
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